近日，一种名为亚叶酸（leucovorin）的药物在美国引发了关于自闭症治疗的热烈讨论，也让许多家长如Swathi Balantrapu一样，在绝望中看到一丝希望。Balantrapu一直在为她10岁的自闭症儿子寻找有效的治疗方法，她曾尝试过行为分析疗法（ABA）、耗资7000美元的运动拉伸项目，甚至每年花费4万美元在德国进行的干细胞治疗，但效果甚微。去年秋天，联邦卫生官员在一场新闻发布会上大力推介亚叶酸，这让她重燃希望。

亚叶酸是维生素B9（叶酸）的一种衍生物，常用于癌症治疗。当时，联邦官员表示，该药物可能有助于治疗一种罕见的脑部疾病——脑叶酸缺乏症（cerebral folate deficiency），并可能惠及“数十万”自闭症儿童。这一声明迅速引爆了家长群体，社交媒体上出现了成千上万的讨论组，许多家长认为亚叶酸是经过验证的自闭症疗法，或者相信相当比例的自闭症儿童患有脑叶酸缺乏症。更有甚者，有家长分享经验称，亚叶酸能帮助非语言儿童开口说话。

然而，这一“重磅消息”也遭遇了主流医学界的审慎甚至反对。包括美国儿科学会（American Academy of Pediatrics）在内的主要医学组织，因证据不足而建议不要常规处方亚叶酸用于自闭症治疗。加州大学洛杉矶分校（UCLA）的自闭症研究员Shafali Jeste博士表示，信息的涌入对医生而言是一种负担和干扰，她认为公众的认知已经受到损害，围绕该药物的狂热情绪需要很长时间才能消退。她强调，基于家长的需求而开药，会为缺乏充分研究的疗法设定一个危险的先例。

专家指出，将亚叶酸用于治疗脑叶酸缺乏症本身并无争议，且已进行数十年。但将其应用于更广泛的自闭症人群，则缺乏足够的科学依据。一项基于小规模研究的说法，并未得到充分证据支持。事实上，FDA在近期就其声明进行了“收回”，将其批准范围限定在一种罕见的、与FOLR1基因相关的脑叶酸缺乏症亚型患者。一位高级FDA官员在简报中明确表示：“目前我们没有足够的数据来证明其对更广泛的自闭症群体具有疗效。”

尽管科学界和监管机构态度谨慎，但亚叶酸的处方量仍在攀升。据本月发布的一篇论文显示，2025年第四季度，亚叶酸的处方量激增了71%。这种增长被归因于公共权威人物的影响。Keith Joyce，一位拥有约8万名成员（后因违反社区规定被删除）的亚叶酸家长Facebook群组的协调员，他自己的5岁自闭症儿子在开始服用亚叶酸后开始说话，这让他对FDA的审批限制感到“抓狂”，并预见到未来获得处方将更加困难。

亚叶酸的安全性总体上是可接受的，但其在自闭症儿童中的安全性和长期使用数据尚未建立。剂量方案也存在不确定性，通常基于一项2013年的研究，且可能远高于推荐的叶酸摄入量。更令人担忧的是，一项曾测试亚叶酸在自闭症儿童中疗效的研究，因结果和统计分析的错误，已于1月29日被《欧洲儿科学杂志》撤稿。此外，对亚叶酸在自闭症治疗中的需求激增，也引发了肿瘤科医生关于可能导致癌症患者药物短缺的担忧。

一些医疗系统，如凯撒医疗（Kaiser Permanente）和俄勒冈健康与科学大学（Oregon Health and Science University），已明确表示，在进行更多研究之前，其医生不会处方亚叶酸。而像Tiffany Banks这样的自然疗法医生，则估计约95%前来就诊的寻求亚叶酸的患者都能获得处方。但她也提到，与Dr. Richard Frye诊所的首次就诊费用可能接近1900美元，且不接受保险。Balantrapu最终因费用和地点不便而放弃了与Frye医生会面的计划，转而接受了她儿子的神经多样性。

社会学家Gil Eyal指出，医生权威受到挑战时，为维持信任而满足患者需求可能导致意想不到的损害。Frye医生本人是亚叶酸的积极倡导者，他创立了一家制药公司，旨在生产新型亚叶酸配方，并对疫苗持怀疑态度，认为自闭症源于疫苗加剧的线粒体功能障碍。然而，他的研究曾被联邦官员引用，他本人也被特朗普政府任命到联邦自闭症咨询委员会。这种围绕药物的复杂利益和科学争议，使得家长们在寻求希望的道路上，面临着更多的不确定和艰难选择。

尽管存在诸多争议和不确定性，许多家长仍坚信亚叶酸的潜力。一些医生则认为，在极少数特定病例中，处方亚叶酸可能是合理的，但需要进行细致的沟通，并强调未来的资金应优先支持ABA等循证干预措施。FDA近期允许进口加拿大版本的亚叶酸，以应对口服制剂短缺的问题，这在一定程度上反映了市场需求的巨大压力，但并未解决其在自闭症治疗中的根本性科学争议。